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改進型CRISPR一次設計超十億個細胞
[所屬分類:行業(yè)動態(tài)] [發(fā)布時間:2022-8-29] [發(fā)布人:網(wǎng)站管理員2] [閱讀次數(shù):] [返回]
無需傳統(tǒng)病毒載體
改進型CRISPR一次設計超十億個細胞
作者：張夢然 來源：科技日報
山東拓普生物工程有限公司 http://www.jinhuabanruo.cn
科技日報北京8月28日電 （記者張夢然）據(jù)《自然·生物技術》雜志日前發(fā)表的論文，CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)的新改進，使設計用于治療的大量細胞變得更加容易。美國格萊斯頓研究所和加州大學舊金山分校開發(fā)的新方法，能以非常高的效率將特別長的DNA序列引入細胞基因組中精確位置，而無需傳統(tǒng)的病毒遞送系統(tǒng)。該成果是向下一代安全有效的細胞療法邁出的一大步。
格萊斯頓研究所最新證明，新方法可在一次運行中設計超過10億個細胞，這遠高于治療個體患者所需的細胞數(shù)量。
此前人們已知DNA可單鏈或雙鏈存在，Cas9附著在雙鏈DNA上。研究發(fā)現(xiàn)，高水平的雙鏈DNA模板會對細胞產生毒性，因此該方法只能用于少量模板DNA，導致效率低下。
但即使在相對較高的濃度下，單鏈DNA對細胞的毒性也較小。鑒于此，研究團隊研發(fā)了一種將修飾的Cas9酶連接到單鏈模板DNA的方法，即在末端添加一小段雙鏈DNA突出端。
與舊的雙鏈方法相比，單鏈模板DNA可將基因編輯效率提高一倍以上。分子的雙鏈末端讓研究人員可使用Cas9來增強非病毒載體向細胞的傳遞。
現(xiàn)在，研究人員可以使用新的DNA模板生成超過10億個針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細胞。CAR-T細胞是經過基因改造的免疫T細胞，可有效對抗特定細胞或癌癥。使用新的單鏈Cas9定向模板，大約一半的T細胞獲得了新基因，并因此轉化為CAR-T細胞。
此外研究還表明，新方法首次可完全替換與罕見遺傳免疫疾病相關的兩個基因——IL2RA和CTLA4基因。這種“一刀切”的方法可治療這些基因中具有不同突變的許多患者，而不必為每個患者的突變生成個性化模板。用這種基因工程方法處理的細胞中，有近90%獲得了健康版本的基因。
改進型CRISPR一次設計超十億個細胞
作者：張夢然 來源：科技日報
山東拓普生物工程有限公司 http://www.jinhuabanruo.cn
科技日報北京8月28日電 （記者張夢然）據(jù)《自然·生物技術》雜志日前發(fā)表的論文，CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)的新改進，使設計用于治療的大量細胞變得更加容易。美國格萊斯頓研究所和加州大學舊金山分校開發(fā)的新方法，能以非常高的效率將特別長的DNA序列引入細胞基因組中精確位置，而無需傳統(tǒng)的病毒遞送系統(tǒng)。該成果是向下一代安全有效的細胞療法邁出的一大步。
格萊斯頓研究所最新證明，新方法可在一次運行中設計超過10億個細胞，這遠高于治療個體患者所需的細胞數(shù)量。
此前人們已知DNA可單鏈或雙鏈存在，Cas9附著在雙鏈DNA上。研究發(fā)現(xiàn)，高水平的雙鏈DNA模板會對細胞產生毒性，因此該方法只能用于少量模板DNA，導致效率低下。
但即使在相對較高的濃度下，單鏈DNA對細胞的毒性也較小。鑒于此，研究團隊研發(fā)了一種將修飾的Cas9酶連接到單鏈模板DNA的方法，即在末端添加一小段雙鏈DNA突出端。
與舊的雙鏈方法相比，單鏈模板DNA可將基因編輯效率提高一倍以上。分子的雙鏈末端讓研究人員可使用Cas9來增強非病毒載體向細胞的傳遞。
現(xiàn)在，研究人員可以使用新的DNA模板生成超過10億個針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細胞。CAR-T細胞是經過基因改造的免疫T細胞，可有效對抗特定細胞或癌癥。使用新的單鏈Cas9定向模板，大約一半的T細胞獲得了新基因，并因此轉化為CAR-T細胞。
此外研究還表明，新方法首次可完全替換與罕見遺傳免疫疾病相關的兩個基因——IL2RA和CTLA4基因。這種“一刀切”的方法可治療這些基因中具有不同突變的許多患者，而不必為每個患者的突變生成個性化模板。用這種基因工程方法處理的細胞中，有近90%獲得了健康版本的基因。
